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  • MIT生物工程师已经设计了一种方法来调节RNA的表达,一旦它进入细胞,给他们在该患者接受,如本概念性图象蛋白的剂量进行精确控制。

    MIT生物工程师已经设计了一种方法来调节RNA的表达,一旦它进入细胞,给他们在该患者接受,如本概念性图象蛋白的剂量进行精确控制。

    图片:NOA阿龙

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这种基于RNA的技术,可以让基因治疗更有效

MIT生物工程师已经设计了一种方法来调节RNA的表达,一旦它进入细胞,给他们在该患者接受,如本概念性图象蛋白的剂量进行精确控制。

生物工程师设计RNA电路,用于在患者接受治疗性蛋白质的剂量的精确控制。


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输送功能性基因导入细胞以替换突变基因,被称为基因治疗的方法,保持潜在用于治疗多种类型的疾病。最早的努力提供基因集中在脱氧核糖核酸病变细胞,但现在许多科学家正在探索利用RNA代替的可能性,这可能提供了更好的安全性和更容易分娩。

现在MIT生物工程师已经设计了一种方法来调节RNA的表达,一旦它进入细胞,给他们在一个患者接受蛋白质的剂量的精确控制。这项技术可以让医生更准确地为个别病人量身定制治疗,并且它也提供了一种快速转基因关闭,如果需要的话。

“我们可以控制非常谨慎不同的基因是如何表达,”雅各布becraft,澳门太阳城最新网站的研究生和研究,这似乎在华侨城的主要作者之一说。 16个问题 自然化学生物学。 “从历史上看,基因疗法遇到的问题有关的安全性,但随着合成生物学的新进展,我们可以创造的‘智能疗法’是积极与患者自身的细胞,以增加疗效和安全性完全搞新模式。”

becraft和他的同事们在澳门太阳城最新网站已经开始了公司进一步发展这种做法,最初专注于癌症治疗。泰勒·瓦格纳,最近波士顿大学的博士学位获得者,也是论文的主要作者。佑北田,前澳门太阳城最新网站博士后,罗恩魏斯,生物工程和科赫研究所的成员的澳门太阳城最新网站教授,​​都是资深作家。

RNA电路

只有少数基因疗法已被批准供人类使用至今,但科学家正在研究和测试用于疾病的新基因疗法治疗,如镰状细胞性贫血,血友病,先天性眼病,等等。

作为基因治疗的工具,可以将DNA难以奏效。当通过合成纳米颗粒承载,颗粒必须被递送到细胞核,其可以是低效率的。病毒是DNA传递更加高效;然而,他们可以是免疫原性的,困难的,制造成本高昂,而且经常集成他们的脱氧核糖核酸进入细胞的基因组本身,限制了其在应用基因疗法。

信使RNA,或mRNA,提供了更直接,而非永久性的,办法改变细胞的基因表达。在所有活细胞的mRNA进行的包含在脱氧核糖核酸中,以所谓的核糖体的细胞器,其通过装配基因编码的蛋白质中的信息的副本。因此,通过提供编码特定基因的mRNA,科学家可以诱导产生所希望的蛋白质,而无需获得遗传物质引入细胞的细胞核或它整合入基因组。

以帮助基于RNA的基因治疗更有效,MIT的研究小组着手精确控制生产治疗性蛋白质一旦RNA在细胞内获得。要做到这一点,他们决定以适应合成生物学原则,允许合成脱氧核糖核酸电路的精确编程,RNA。

研究人员的新电路由RNA的单链,其包括用于RNA结合蛋白,其控制所述治疗性蛋白质的表达所希望的治疗性蛋白质的基因,以及基因的。

“由于复制的动态特性,电路的性能可以被调整,以允许不同的蛋白表达在不同的时间,所有从RNA的同一链,” becraft说。

这允许研究人员通过使用“小分子”药物与RNA结合蛋白相互作用开启在正确的时间的电路。当药物,如多西环素,这已经是FDA批准的,被加入到细胞中,它可以稳定或去稳定RNA和RNA结合蛋白,这取决于电路的设计方式之间的相互作用。这种相互作用确定蛋白质是否阻断RNA基因表达与否。

在先前的研究中,研究人员还发现,他们可以建立细胞特异性到他们的电路,从而使RNA只成为靶细胞的活性。

靶向癌症

该研究人员开始了公司,股疗法,现在工作在适应这种方法对癌症免疫疗法 - 这包括刺激患者自身的免疫系统攻击肿瘤的一种新的治疗策略。

利用RNA,研究人员计划开发的电路,可以选择性地刺激免疫细胞来攻击肿瘤,从而能够针对已经转移到身体难以接入部分的肿瘤细胞。例如,它已经因为煽动肺组织的风险的证明难以靶向癌性细胞,例如肺损伤,与mRNA的表达。利用RNA电路,研究人员首先在肺中提供他们的治疗肿瘤靶向细胞类型,并通过他们的基因电路,该RNA将激活T细胞,可以在身体其他部位的治疗癌症的转移。

“希望是引发免疫反应,它能够拿起和治疗全身各处转移灶的其余部分,” becraft说。 “如果你能治疗癌症的一个网站,那么你的免疫系统会照顾其余的,因为你现在已经建立针对它的免疫反应。”

研究人员表示,使用这类RNA电路,医生将能够调整根据患者如何应对剂量。电路也提供一个快速的方法来关掉治疗性蛋白的生产在患者的免疫系统变得过度刺激的情况下,这可能是致命的。

在未来,研究人员希望开发更复杂的电路,可能是诊断和治疗 - 第一检测中的问题,如肿瘤,然后产生适当的药物。

该研究得到资助的国防高级研究计划局,美国国家科学基金会,美国国家卫生研究所,麻省总医院,澳门太阳城最新网站的ragon学院,哈佛大学,从根特大学的专项研究基金,以及研究基础 - 弗兰德。


主题: 研究, 生物工程, 癌症, 脱氧核糖核酸, RNA, 遗传学, 工程学院, 美国国家科学基金会(NSF), 美国国立卫生研究院(NIH), 美国国防部高级研究计划局(DARPA)

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